Annons
X
Annons
X

”Beslut om ny medicin dras i långbänk”

Det är en tärande frustration som sjuka männi­skor upplever när de vet att det sedan mer än ett år finns ett godkänt läkemedel för sjukdomen cystisk fibros som de inte kan ­använda, skriver professor Gunnar C Hansson och sjuksköterskan Ulrica Sterky.

Bilden visar en dags mediciner för person med cystisk fibros – i väntan på att svenskar skall få tillgång till nya mediciner och ett längre och bättre liv, skriver artikelförfattarna.
Bilden visar en dags mediciner för person med cystisk fibros – i väntan på att svenskar skall få tillgång till nya mediciner och ett längre och bättre liv, skriver artikelförfattarna. Foto: Privat

CYSTISK FIBROS

Vad händer med svensk sjukvård? Sverige har varit ett av få länder i världen som erbjudit sina medborgare en hälso- och sjukvård i högsta världsklass, men vi frågar oss nu om man har kvar ambitionen. Personer med den svåra men relativt ovanliga ärftliga medfödda sjukdomen cystisk fibros (CF) får inte tillgång till godkänd medicin och Socialstyrelsen av­råder från att man genomför nyföddhetsscreening för att upptäcka sjukdomen tidigt, trots att detta undviker onödigt lidande för sjuka barn och förbättrar överlevnaden. Från att ha varit det land i världen med den bästa överlevnaden vid CF, så kommer vi snart att vara ett av de med den sämsta.

CF beror på att det för länge sedan uppstod en mutation (förändring i ett arvsanlag) hos en individ i nordvästra Europa. Mutationen leder till att en transportör av klorid och bikarbonat inte fungerar. Eftersom varje anlag finns i dubbel uppsättning så gör det inget att ett av dessa är felaktigt. Ungefär var 30:e individ i Sverige är anlagsbärare för CF och att anlaget är så vanligt beror sannolikt på att bärarskapet är en fördel för dem som har det i enkel uppsättning.

Dubbla anlag av mutationen ger däremot sjuk­domen CF. Det är en mycket allvarlig sjukdom som förr i tiden ledde till döden under de första levnadsåren. Sjukdomen ger symtom från många organ i kroppen, men det svåraste är från lungorna. Från födseln har personer med CF ett slem som är segt och sitter fast, vilket leder till ansamling av bakterier och kroniska lunginflammationer. CF-sjuka personer behandlar sig själva med inhalationer och andningsgymnastik vilket tar upp till två timmar per dag samt intag av matsmältningsenzymer, cirka 70 tabletter per dag. Det viktigaste är täta kurer med antibiotika, oftast via intravenöst dropp. Med ­denna intensiva behandling så når de flesta vuxen ålder och många har i dag arbete, familj och barn. Men förstörelsen av lungorna fortsätter och till slut är dessa så skadade att endast en lungtransplantation kan ge möjlighet till fortsatt liv.

Annons
X

Tror vi att vi ska få tillgång till nya dyra läkemedel utan någon större kostnad?

Eftersom bakteriernas förstörelse av lungorna påbörjas vid födelsen är det viktigt att CF-diagnosen ställs tidigt och att behandling påbörjas innan lungorna tar permanent skada. Det går att testa för CF direkt efter födseln samtidigt med det så kallade PKU-testet. Detta gör man sedan flera år i de flesta västerländska länder, men inte i Sverige.

Social­styrelsen har under lång tid utrett frågan och föreslår nu att det inte skall införas i Sverige. Motiveringen är att det skulle vara etiskt oacceptabelt att cirka 80 familjer kan få besked om att deras barn är anlagsbärare (men friska) samtidigt som barnen med CF skulle upptäckas. Att även vissa anlags­bärare upptäcks beror på att testet inte är helt absolut och måste ibland kompletteras med genetisk analys. Det är svårt att förstå varför svenska föräldrar inte skulle klara av att få reda på att de har ett anlag i släkten som skulle kunna ge en svår sjukdom när föräldrar i andra västeuropeiska länder inklusive Norge och Danmark klarar av detta?

Stäng

SvD:s NYHETSBREV – dagens viktigaste nyheter direkt i mejlkorgen

    Anmäl dig här kundservice.svd.se

    Utan nyföddhetsdiagnostik så kommer ett antal CF-sjuka barn att gå utan diagnos i flera år, med ett onödigt lidande för barnen och oro hos föräldrarna, många sjukhusbesök, felaktig behandling och framför allt en förkortad livslängd för dessa barn. Är inte detta ett mycket större etiskt problem?

    Genom en fantastisk insats av svenska CF-läkare introducerades tidigt en mycket intensiv och centraliserad vård och behandling av CF i Sverige. Behand­lingen innebär stora dagliga ansträng­ningar för personen med CF, alla dagar, hela livet och även minst månatliga besök på sjukhus. Med denna behand­lings­strategi har Sverige haft den längsta livslängden hos personer med CF. Denna position går nu snabbt förlorad då vi dels saknar nyföddhetsscreening, dels inte får använda de nya mediciner som korrigerar orsaken till CF för många av de drabbade personerna. 

    Att det nu finns läkemedel med potential att kraftigt lindra sjukdomsförloppet kan vi tacka föräldrar och andra välgörare i USA där det samlats in enorma summor till Cystic Fibrosis Foundation (CFF). Denna organisation har förmått duktiga forskare att engagera sig i CF-forskning vilket resulterat i att CF nu är en modell för hur nya behandlingar av svåra sällsynta sjukdomar kan utvecklas. Flera nya verksamma substanser för behandling av grund­orsaken till CF har med stöd från CFF utvecklats av läkemedelsbolag som riskerat stora pengar på ­denna utveckling och kliniska prövningar. Orkambi är ett sådant läkemedel som kan bromsa försämrings­takten hos vissa CF-sjuka. Det blev godkänt för använd­ning i Europa och Sverige för mer än ett år sedan. Det är en fantastisk utveckling, men inte för personer med CF i Sverige eftersom ingen vill ta ­ansvar och betala kostnaderna för läke­medlet.

    Att utveckla ett läkemedel är mycket kostsamt, och innebär stor ekonomisk risk. Är gruppen av patien­ter liten, som vid CF, måste givetvis kostnaderna delas på färre individer. I Sverige skulle ­Orkambi kunna hjälpa cirka 200 individer av de 620 med CF. Priset för Orkambi handlar om någon miljon per person och år. Ärendet bollas mellan myndigheter. Processen med att fatta beslut om kostnadsersättning fastnar i långbänk samtidigt som de CF-sjukas lungor försämras. Vi ställer oss frågan: Vem ska betala för läkemedelsutveckling? Vad har Sverige gjort ekonomiskt för att bidra till utvecklandet av Orkambi? Ingenting. Tror vi att vi ska få tillgång till nya dyra läkemedel utan någon större kostnad? Vi måste se det som en gemensam global angelägen­het att det utvecklas bättre mediciner och det vi kan göra är naturligtvis att köpa dem.

    Det är en tärande frustration som sjuka männi­skor upplever när de vet att det sedan mer än ett år finns ett godkänt läkemedel som de inte kan ­använda. Orkambi är ett godkänt läkemedel, vilket teoretiskt, men knappast praktiskt, ger möjligheten att betala behandlingen själv. Vi förväntar oss att Sverige och svenska myndigheter agerar till fördel för dem som haft oturen att födas med CF så att dessa kan få ett bättre och längre liv när nu möjligheten finns. Om nyföddhetsscreening införs och behandling med existerande läkemedel påbörjas innan lung­skadorna blivit permanenta, så kan Sverige fortsatt ha möjlighet att ha en tätposition för överlevnad vid CF. 

    Gunnar C Hansson

    professor

    Ulrica Sterky

    sjuksköterska

    Gunnar C Hansson och Ulrica Sterky Foto: Privat
    Annons
    Annons
    X

    Bilden visar en dags mediciner för person med cystisk fibros – i väntan på att svenskar skall få tillgång till nya mediciner och ett längre och bättre liv, skriver artikelförfattarna.

    Foto: Privat Bild 1 av 2

    Gunnar C Hansson och Ulrica Sterky

    Foto: Privat Bild 2 av 2
    Annons
    X
    Annons
    X