Det kan förefalla vara en utopi. Men på midsommarafton publiceras en pionjärrapport om att använda genterapi hjärnan som skulle kunna vara ett viktigt genombrott.
En amerikansk forskargrupp med Cornelluniversitet i New York som bas har behandlat tolv parkinsonpatienter med genterapi.
Den bygger på att direkt in i hjärnan injicera ett oskadliggjort förkylningsvirus som innehåller en ny mänsklig gen för ämnet GAD. Denna substans tillverkar en av hjärnans viktigaste signalsubstanser, GABA.
Vid parkinson är produktionen av GABA starkt reducerad vilket bidrar till de svåra symtomen.
Forskarna har arbetat med att ta fram denna teknik i två decennier och idag kan de i den ledande medicinska tidskriften Lancet berätta att de första försöken på människor någonsin dels inte gav några allvarliga biverkningar, dels medförde klara förbättringar upp till ett år efter ingreppet.
I Lund och på andra ställen pågår försök med att utveckla genterapi mot flera olika nedbrytande hjärnsjukdomar som parkinson, als, huntington och alzheimer. Målet är att föra in nya aktiva gener som kan tränga in i hjärncellerna att börja tillverka ämnen som medverkar i de olika symtomen.
I en kommentar i Lancet påpekas dock att många års arbete återstår för att se om metoden fungerar och kan ges till patienter.
Under lång tid har det varit tekniken att transplantera in nya hjärnceller främst från foster som dominerat parkinsonforskningen med i vissa fall hoppingivande resultat.
–Drömmålet är att kunna kombinera både cell- och genterapi för maximal effekt, säger professor Anders Björklund, världsledande parkinsonforskare i Lund.
Genterapi mot parkinson
Att spruta gener direkt in i hjärnan kan visa sig bli ett efterlängtat alternativ för att behandla neurologiska sjukdomar. Det första försöket någonsin med genterapi i hjärnan har givet oväntat lovande resultat vid Parkinsons sjukdom.
Parkinsons sjukdom drabbar ungefär 1 procent av alla ålderspensionärer. Den medför rörelsesvårigheter, skakningar och stelhet. Brist på hjärnans signalsubstans dopamin är en viktig orsak men också fel i produktionen av GABA, en av hjärnans viktigaste signalsubstanser, påverkar.
Flera läkemedel finns. L-dopa är mest känt.









